Organizações que atuam em defesa dos direitos de pessoas com Atrofia Muscular Espinhal (AME) cobram do Ministério da Saúde a publicação da atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) de AME, para que crianças com a doença possam ter acesso a medicamento que custa mais de R$ 5 milhões e ajuda a estabilizar a progressão da AME logo nos primeiros meses de vida. 
O medicamento é o Zolgensma® (onasemnogeno abeparvoveque), incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS) em dezembro de 2022. Para que os pacientes de fato tenham acesso a ele, no entanto, é preciso que o PCDT seja atualizado, o que, dois anos após a incorporação, ainda não ocorreu. “Sem isso, a incorporação não se efetiva realmente, pois não acontece a dispensação do medicamento aos pacientes”, destacam as organizações, que juntas formam o Universo Coletivo AME.
Como organizações apresentaram um manifesto nesta segunda-feira (9) ao Departamento de Atenção Especializada e Temática do Ministério da Saúde no qual cobram “uma resposta assertiva quanto a demora na publicação do PCDT atualizado e à previsão de, efetivamente, o Zolgensma® estar disponível no SUS para os pacientes”.
“Cansamos. Literalmente cansamos de tentar resolver por todas as vias possíveis e imagináveis”, diz a presidente do Instituto Fernando Loper, Adriane Loper. O instituto é um dos signatários.
“A AME é uma doença que, a partir do momento que você nasce, você está perdendo neurônios motores. Ou seja, você está perdendo as tuas capacidades. Então, cada dia a mais (sem tratamento) é prejudicial”, ressalta.
Adriane viveu isso de perto. O filho, Fernando Loper foi diagnosticado ainda bebê com a doença. Aos sete meses, ele foi internado e viveu na Unidade de Terapia Intensiva (UTI) todos os 9 anos de vida. Ele foi diagnosticado em 1996, muito antes da aprovação do primeiro medicamento para a doença, em 2016.
Adriane e o filho, Fernando – Crédito: Arquivo pessoal
“Meu filho morou os 9 anos na UTI. Foi assim que começou essa luta por uma tentativa de melhorar as condições de tratamento, porque ninguém sabia o que fazer. O diagnóstico já era a sentença de morte. Mas, isso para mim não era resposta. Eu não aceitei isso, desde o primeiro minuto. Comecei a ir atrás e buscar outras formas. A gente foi tateando, conhecendo profissionais com mais experiência e dando qualidade de vida para o Fernando”, diz.
Após a morte do filho, a luta por melhores condições de tratamento para pacientes com AME seguiu com a criação do Instituto. Hoje, com a possibilidade de mais um medicamento chegar a mais pessoas, Adriane diz ter pressa: “Várias crianças estão aí sem receber medicação, simples assim, porque o governo não faz o papel dele. Nós enquanto sociedade civil já fizemos o nosso papel de fazer todos os trâmites para incorporação”.
A pressa é a mesma da presidente do Grupo Viva Iris, Aline Giuliani. “É uma doença que mata neurônios e neurônio a gente não recupera. Então, quando existe uma consequência da doença, a gente não consegue recuperar isso. A gente consegue parar a progressão, a gente consegue diminuir o que vem depois, mas a gente não volta no tempo”, diz.
Aline também teve a vida atravessada pelo diagnóstico da filha, Iris Giuliani, que hoje tem 20 anos. Ela começou o tratamento apenas com 15 anos, quando havia medicamentos disponíveis. “A gente acompanhou tudo desde que ela era muito pequena e a gente sempre teve muita esperança de que, quando esses medicamentos chegassem, as pessoas realmente fossem ser cuidadas, mas não é o que acontece, né? Desde que o primeiro medicamento foi aprovado, ainda lá nos Estados Unidos, de lá para cá, a gente vive uma luta constante, diária, para que as pessoas recebam um tratamento tão necessário. E, hoje, embora a gente tenha três opções terapêuticas, a gente tem muitos problemas, muitos pacientes que não conseguem ter acesso a tratamento”, diz.
Rio de Janeiro –Aline e Iris- Crédito: Arquivo pessoal
A presidente do Grupo Viva Iris ressalta que além de prejudicar o tratamento das crianças, o atraso também onera os cofres públicos. Na falta de um protocolo, as pessoas acabam recorrendo à Justiça para conseguir o medicamento. E assim, as compras individuais saem muito mais caras que uma compra maior, que seria feita caso o medicamento já fosse distribuído.
Segundo o manifesto, estudo publicado em 2024 mostra que o gasto médio do Ministério da Saúde para a compra de Zolgensma® para 109 pacientes foi de R$ 8,67 milhões por dose. Por outro lado, o preço negociado na incorporação para disponibilização via PCDT foi de R$ 5,72 milhões por frasco. Esse preço, no entanto, só passa a ser praticado após a publicação do PCDT.
Ministério da Saúde
Em nota, o Ministério da Saúde diz que, no último dia 2, foi realizada uma reunião entre técnicos do ministério e representantes da farmacêutica Novartis, fornecedora exclusiva do medicamento, para tratar do Acordo de Compartilhamento de Risco (ACR).
Segundo o ministério, a pasta aguarda um posicionamento da Novartis. “O Ministério da Saúde está atuando de forma ativa para cumprir com o fornecimento administrativo da terapia incorporada ao SUS, mas depende, nesse momento, do posicionamento da Novartis. É importante destacar que o ministério enviou uma minuta de acordo a Novartis e aguarda a formalização do ACR para dar acesso ao medicamento. A pasta tem realizado uma série de tratativas com a empresa”.
De acordo com a pasta, o processo “é complexo porque o Ministério da Saúde precisa monitorar a melhora do paciente com a terapia gênica e os resultados ao longo dos anos. Vale ressaltar que esse será o primeiro acordo comercial envolvendo pagamento da terapia após monitoramento individual do paciente no SUS”.
O ministério diz ainda que nenhum paciente com indicação médica e decisão judicial favorável ficou desassistido, pois “adotou todas as medidas necessárias para garantir o acesso do paciente e evitar atraso no fornecimento do medicamento Zolgensma”.
AME
A AME é uma doença rara, degenerativa, transmitida de pais para filhos e que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover.
Varia do tipo 0 (antes do nascimento) ao 4 (segunda ou terceira década de vida), dependendo do grau de comprometimento dos músculos e da idade em que surgem os primeiros sintomas.
Os principais sinais da doença incluem perda do controle e de forças musculares e incapacidade e/ou dificuldade de movimentos e locomoção; de engolir; de manter a cabeça ereta e de respirar.
Atualmente, três medicamentos estão incorporados no SUS. O Zolgensma é um medicamento dose única via intravenosa. Ele é indicado para o tratamento de crianças com AME do tipo 1, com até seis meses de idade, que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia.
O Zolgensma é diferente dos demais já incorporados ao SUS para os tipos 1 e 2 de AME, que são administrados com periodicidade. O nusinersena é uma injeção com aplicação feita em ambiente hospitalar. No início do tratamento, é aplicada a cada 14 dias e, na manutenção, uma vez a cada quatro meses. Já o risdiplam é administrado por solução oral diária.
A AME ainda não tem cura. As terapias existentes tendem a estabilizar a progressão da doença, por isso a importância da administração precoce do medicamento.
* Matéria alterada às 16h43 para adequação na ordem das informações e em 10 de dezembro para atualização de documento a pedido do Universo Coletivo AME.